一名診所工作人員正在為整容手術(shù)準(zhǔn)備干細(xì)胞治療

北京時間9月24日消息，據(jù)國外媒體報道，一些醫(yī)療機構(gòu)聲稱，昂貴的干細(xì)胞療法可以幫助治療癡呆癥、自閉癥、多發(fā)性硬化癥甚至腦癱患者，而為這種治療買單的眾籌活動也越來越普遍，但是，患者和捐贈者是否被利益和風(fēng)險誤導(dǎo)了呢?

杰伊·謝蒂今年8歲。在母親希爾帕的眼里，他是個聰明伶俐的孩子，即使他做不到弟弟能做的所有事情。“杰伊不怎么坐得起來，也不怎么用手，。他不會說話，我們也不知道他的視力怎么樣，”希爾帕說，“但是，他和我們一起玩，還試圖模仿弟弟凱拉夫做的一切。”

杰伊患有腦癱。早年間，希爾帕曾試圖尋找一切可能來幫助他。每天深夜，她都在網(wǎng)上搜索有關(guān)北卡羅來納州杜克大學(xué)干細(xì)胞試驗的信息，但杰伊不符合條件。當(dāng)?shù)艿軇P拉夫于2015年出生時，希爾帕和丈夫保存了小兒子的臍帶血。他們希望這些含有豐富血液干細(xì)胞的臍帶血能帶來新的可能。事情似乎出現(xiàn)了轉(zhuǎn)機。這一次，有兄弟姐妹臍帶血的孩子也可以參加試驗。希爾帕擔(dān)心杰伊的風(fēng)險嗎?“這不是侵入性的，也不會造成任何傷害。”為了籌集1.5萬英鎊的治療費用，他們加入了原本為私人理療和水療法籌集的資金，此外還申請了個人貸款，并得到了儲存凱拉夫臍帶血的臍帶血銀行的進(jìn)一步資助。

腦癱即腦性癱瘓，又稱腦性麻痹，是一類影響運動和協(xié)調(diào)的終身疾病。希爾帕解釋說，在杰伊的病例中，他出生前后的并發(fā)癥導(dǎo)致了這一疾病。目前還沒有治愈腦癱的方法，但是物理療法、語言療法和職業(yè)療法可以幫助緩解一些癥狀，然而，希爾帕希望杰伊的干細(xì)胞療法——兩個小時的靜脈注射——能帶來比以前任何療法都要好的效果。

什么是干細(xì)胞治療？

研究人員將胚胎干細(xì)胞從深度冷凍中取出并解凍，然后再進(jìn)行研究

我們都有干細(xì)胞，它們是各種各樣的構(gòu)建細(xì)胞，有能力發(fā)展成多種特殊的細(xì)胞類型，如肌肉細(xì)胞、皮膚細(xì)胞或腦細(xì)胞。干細(xì)胞不僅能補充我們的舊細(xì)胞，還能迅速修復(fù)和替換受傷的組織，因此，它們被比作人體內(nèi)部的微型醫(yī)療隊。

干細(xì)胞治療令人興奮的地方在于，我們能夠在實驗室中培養(yǎng)出更多這樣的細(xì)胞，然后用它們來生產(chǎn)新的組織，替換受損的細(xì)胞，并解開疾病的機制。

到目前為止，研究人員主要致力于開發(fā)兩種不同類型的干細(xì)胞：胚胎干細(xì)胞和成體干細(xì)胞。胚胎干細(xì)胞是從正在生長的胚胎中提取出來的，具有能夠產(chǎn)生體內(nèi)任何其他細(xì)胞的天然優(yōu)勢，這種特性被稱為多能性。然而，有些人對胚胎用于獲取這些干細(xì)胞提出了倫理上的擔(dān)憂，而使用從成人組織中提取的干細(xì)胞則可以繞過這些問題。

成體干細(xì)胞并不是天然的多能干細(xì)胞，它們往往更專門化，因此所能發(fā)育而成的細(xì)胞類型相對較少。不過，成體干細(xì)胞可以被重新編碼，以重新獲得發(fā)育的靈活性。

干細(xì)胞療法確實能為治療某些疾病帶來希望。一些基于干細(xì)胞的療法已經(jīng)得到證實和授權(quán)，用于治療特定的血液和免疫疾病，如白血病、淋巴瘤和骨髓瘤。在一些國家，干細(xì)胞療法也被批準(zhǔn)用于治療眼睛的化學(xué)灼傷。

利用干細(xì)胞治療其他疾病的前景也激發(fā)了許多新的臨床試驗，并推動了以烏克蘭、巴拿馬和泰國為中心的“干細(xì)胞旅游”。到2018年，有超過432家美國企業(yè)在716家診所從事直接面向消費者的干細(xì)胞療法營銷。

這些診所都有一個共同的特點：令人瞠目結(jié)舌的費用，甚至像杜克大學(xué)這樣的臨床試驗也有高昂的價格標(biāo)簽。

眾籌治療與風(fēng)險

干細(xì)胞在某些情況下表現(xiàn)出巨大的潛力，但它們對許多疾病的益處還遠(yuǎn)未得到證實

這就是許多人求助于眾籌的原因?！睹绹t(yī)學(xué)會雜志》(簡稱JAMA)最近的一項研究發(fā)現(xiàn)，美國在Youcare和GoFundMe上有408項干細(xì)胞治療籌款項目，尋求的資金超過700萬美元，并有13050名捐贈者承諾捐款。提供干細(xì)胞治療的診所經(jīng)常積極鼓勵這些活動，一些醫(yī)療組織的手冊中，其中一節(jié)便是“征求方法”。

這些活動往往低估或完全忽略了潛在的風(fēng)險。“就是這么簡單和快捷，而且副作用很小，”一個試圖為帕金森癥患者籌集資金的頁面上如此寫道。在另一個為肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)患者籌集資金的頁面上則寫道：“最重要的是，它已經(jīng)被證明可以減緩疾病的發(fā)展，而沒有任何副作用。”肌萎縮側(cè)索硬化癥是一種常見的運動神經(jīng)元疾病。

在408項籌款活動中，只有26項提到了“風(fēng)險”;即使如此，與其他治療方法相比，“風(fēng)險”也是零風(fēng)險或低風(fēng)險的。

可以理解的是，籌款者可能有意淡化了風(fēng)險，否則捐贈者可能不會捐款，然而，以下這些案例卻是完全不同的故事：

•2017年，77歲的前音樂教師桃瑞絲·泰勒在GoFundMe上籌集資金，用于到美國喬治亞州進(jìn)行干細(xì)胞治療，治療老年性黃斑部病變(ARMD)。“我們愛你，桃瑞絲!”一位支持者在網(wǎng)頁上寫道。在接受治療之前，她能夠閱讀大字印刷的書籍，還可以自己回家。現(xiàn)在，泰勒幾乎失明了，“當(dāng)我早上醒來時，最難的事情之一就是睜開眼睛，然后發(fā)現(xiàn)一切仍然是黑暗的，一直到我睡著”。2015年，佛羅里達(dá)州至少有三名ARMD患者在接受干細(xì)胞治療后失明。

•過去一年，美國至少有17名患者在接受臍帶血注射后入院治療。美國疾病控制中心證實，他們受到了一系列的細(xì)菌感染，這些患者大多在骨科、脊椎推拿和疼痛診所接受治療，并在脊柱、膝蓋和肩膀處注射干細(xì)胞。

•吉姆·格拉斯在60歲出頭時發(fā)生了中風(fēng)，之后他在阿根廷、中國和墨西哥尋求干細(xì)胞治療，花費了20萬美元，隨后，一個脊髓腫瘤使他的右腿癱瘓(中風(fēng)已經(jīng)使他的左腿癱瘓)，DNA分析表明，該腫瘤來自于注射的干細(xì)胞。

•一名9歲男孩在接受干細(xì)胞移植后，患上了多發(fā)性大腦和脊髓腫瘤，病理分析證實，其脊髓腫瘤中含有至少兩名捐贈者的細(xì)胞。

干細(xì)胞治療似乎導(dǎo)致了一些患者體內(nèi)出現(xiàn)腫瘤

眾籌項目沒有提到風(fēng)險的另一個原因可能是，一些診所本身就很少傳達(dá)風(fēng)險。工作人員大多穿著工作服，沒有提及任何與干細(xì)胞移植相關(guān)的潛在不良事件，然而，觀眾確實收到了一份要填寫的信用貸款申請單，這種體驗更像是參加一個勸誘觀眾的娛樂節(jié)目，或者是電視購物節(jié)目上的什么東西，而不是一個教育研討會。

眾籌活動不僅低估了干細(xì)胞療法的風(fēng)險，有時還夸大了它的好處。有一個項目寫道：“干細(xì)胞治療已經(jīng)幫助了成千上萬的自閉癥兒童。”這項旨在將一名小男孩送往巴拿馬的活動自9月以來已經(jīng)籌集了1.8萬多美元，超過了其1.5萬美元的目標(biāo)。

另一項活動宣稱：“肌萎縮側(cè)索硬化癥患者都說這逆轉(zhuǎn)了他們受到的傷害!呼吸變好了，說話和吞咽也改善了，坐在輪椅上的人兩周后就能走路了。”截至目前，該活動籌集了為該患者30萬美元的目標(biāo)籌集了1040美元。

在許多專家看來，這些說法都有待商榷。正如自閉癥科學(xué)基金會首席科學(xué)官阿莉西亞•哈拉迪在《科學(xué)美國人》上所寫的那樣，目前沒有證據(jù)表明干細(xì)胞治療對自閉癥有效。加州大學(xué)舊金山分校神經(jīng)學(xué)教授阿諾德•克里斯坦也強調(diào)，近年來使用干細(xì)胞移植治療自閉癥的試驗并未證實其有效性，盡管也有說法與此相反，他認(rèn)為，這方面的研究“尚不成熟”。

不成熟的療法

一些實驗使用的是間充質(zhì)干細(xì)胞，但現(xiàn)在的問題是，它們是否能像預(yù)期的那樣發(fā)揮作用

使用干細(xì)胞治療肌萎縮側(cè)索硬化癥尤其具有挑戰(zhàn)性。即使移植細(xì)胞能夠遷移到損傷部位，在那里發(fā)育成熟，并在疾病惡化之前融入病人的神經(jīng)系統(tǒng)(患者的預(yù)期壽命變動較大，但通常為診斷后兩到五年的時間)，它們也將遭遇充滿敵意的環(huán)境，其周圍的運動神經(jīng)元會陸續(xù)死亡。目前，大多數(shù)臨床試驗的重點是利用干細(xì)胞建立運動神經(jīng)元的實驗室模型，在此基礎(chǔ)上對藥物進(jìn)行測試，并研究疾病機制。運動神經(jīng)元疾病協(xié)會(MND Association)認(rèn)為，干細(xì)胞研究對理解、預(yù)防和治療運動神經(jīng)元疾病至關(guān)重要，但同時也指出，目前沒有可靠的證據(jù)表明干細(xì)胞可以作為一種有效的治療手段。

研究人員發(fā)現(xiàn)43.6%的籌款活動都給出了明確或肯定治療效果的聲明。這些夸大的說法可以很容易地追溯到一些披著“科學(xué)合法性”外衣的診所，它們不隸屬于聲譽良好的研究中心，但又暗示與臨床前研究存在隱含的聯(lián)系，此外也很少或沒有在同行評審的期刊上發(fā)表過文章。

有時，媒體也促進(jìn)了毫無根據(jù)的炒作的傳播。2014年，退役士兵詹姆斯·德利特爾被診斷出患有帕金森癥，他在烏克蘭花了7000英鎊做了一個干細(xì)胞手術(shù)。之后，媒體頻繁引用該診所的聲明，稱75%的病人病情得到了改善。“我做了兩次治療，就在第一次治療后，醫(yī)生讓我閉上眼睛摸鼻子，我簡直不敢相信，”德利特爾當(dāng)時說，“帕金森氏癥讓我感覺就像有一個彈簧不斷地把我拉到左手邊，但在治療后不久，力量就沒那么強了，最后我的平衡感好了很多。”

兩年后，病情惡化的德利特爾表示，他感到“十分惱火，錢打了水漂，而且受到了欺騙”。然而，2014年的大多數(shù)讀者永遠(yuǎn)不會知道，這位希望干細(xì)胞治療“創(chuàng)造奇跡”的人，最終得出的結(jié)論是：干細(xì)胞治療不過是一個騙局。

患者甚至可能在付了錢之后得不到診所承諾的東西，更不用說有效的治療了?？的螤柎髮W(xué)的再生醫(yī)學(xué)研究員麗莎•福捷測試了9種產(chǎn)品，但“沒有一種產(chǎn)品含有干細(xì)胞，也沒有任何一種活細(xì)胞”，因此，人們很可能是在為沒有干細(xì)胞的虛假治療進(jìn)行眾籌和捐助。

并不是所有的干細(xì)胞都是一樣的。一些試驗使用間充質(zhì)干細(xì)胞(mesenchymal stem cell)。這類細(xì)胞主要存在于骨髓中，在骨骼組織(包括軟骨、骨和脂肪細(xì)胞等)的形成和修復(fù)中起著重要作用。然而，對于這些細(xì)胞是否具有干細(xì)胞的功能，還存在嚴(yán)肅的爭論。甚至第一個給它們命名的阿諾德·卡普蘭也認(rèn)為，應(yīng)該給間充質(zhì)干細(xì)胞改名，以平息對其多能潛力的純粹炒作。

潛力和局限

盡管干細(xì)胞移植有望治療多發(fā)性硬化癥，但許多患者仍對結(jié)果感到失望

這些都不能否認(rèn)未來(真正的)干細(xì)胞療法在幫助某些神經(jīng)疾病方面的潛力。帕金森氏癥的神經(jīng)退行性病變是相對集中的，即多巴胺能神經(jīng)元在一個叫做中腦的特定區(qū)域逐漸丟失，這使其成為很好替換細(xì)胞的潛在候選，以治療其某些癥狀。

日本京都大學(xué)的一項試驗使用了誘導(dǎo)多能干細(xì)胞，這種干細(xì)胞是通過對皮膚和其他細(xì)胞進(jìn)行重新編碼，使其恢復(fù)到胚胎樣狀態(tài)發(fā)育而成，這些細(xì)胞會變成其他類型的細(xì)胞，在帕金森氏癥的例子中即多巴胺前體細(xì)胞。在為期兩年的試驗開始時，研究人員興奮地表示：“我們在頭部左側(cè)的額部打了一個洞，移植了大約240萬個細(xì)胞。”英國帕金森氏癥協(xié)會對干細(xì)胞移植的潛力保持樂觀，但強調(diào)研究必須在英國“嚴(yán)格的倫理和監(jiān)管框架”下進(jìn)行。

近年來，人們對多發(fā)性硬化癥的興趣明顯上升。自體造血干細(xì)胞移植(AHSCT)的目的是取代或重啟人體的免疫系統(tǒng)：高劑量的化療會摧毀病人現(xiàn)有的免疫系統(tǒng)，而用化療前收集的干細(xì)胞或許可以重建免疫系統(tǒng)。

針對多發(fā)性硬化癥的自體造血干細(xì)胞移植在英國的一些私人診所和英國國民健康保險體系(NHS)中都有提供，盡管只有非常少的幾個中心具有有限的資格，這種治療是激進(jìn)的，在世界范圍內(nèi)仍處于試驗階段，估計死亡率為330分之一。

然而，為什么用于治療多發(fā)性硬化癥的干細(xì)胞療法沒有用于治療其他神經(jīng)疾病呢?

在多發(fā)性硬化癥中，病情具有明確的免疫基礎(chǔ)，因此，將骨髓移植作為治療這種疾病的方法更合乎邏輯，在神經(jīng)退行性疾病(如帕金森氏癥)中，沒有這樣的基礎(chǔ)，因此這么做沒有邏輯可言，盡管干細(xì)胞移植有望治療多發(fā)性硬化癥，但許多患者仍對結(jié)果感到失望。

一些患者覺得自己根本沒有時間等待長期臨床試驗的良好結(jié)果。以下是一位肌萎縮側(cè)索硬化癥患者的籌款請求：“我的呼吸下降到32%，不能說話，失去了對手腳的控制。我有一個呼吸面具，每天要戴12到14小時……請幫幫我!”

那些“呼吸下降到32%”的患者難道沒有權(quán)利嘗試任何可能拯救他們的方法嗎?患者的這種脆弱性很容易被利用，并且會面臨包括腫瘤在內(nèi)的潛在風(fēng)險，合法的干細(xì)胞研究將會因此受到影響。如果出現(xiàn)問題，監(jiān)管機構(gòu)可能會在未來一段時間內(nèi)禁止這類療法，因為他們相信，這些診所提供的療法，本質(zhì)上與那些通過適當(dāng)?shù)睦硇苑椒ň徛七M(jìn)臨床試驗的研究中心相同。

越來越多的人意識到，眾籌平臺也應(yīng)該承擔(dān)責(zé)任。不安全或缺乏證據(jù)的治療活動還在繼續(xù)籌款，資金已經(jīng)達(dá)到了數(shù)百萬美元。

保護(hù)患者

的確，這些眾籌平臺可以讓患者探索各種選擇，保留希望并彌補保險缺口，同時讓家人和朋友能夠提供支持。但是，平臺難道不應(yīng)該禁止不良行為，阻止錯誤信息的傳播嗎?

GoFundMe在今年早些時候發(fā)表了一份聲明，表示未必如此：“盡管我們希望成為一個幫助個人籌款的平臺，但我們也認(rèn)為，我們不能干涉用戶的決定。”在社會呼吁眾籌網(wǎng)站應(yīng)嚴(yán)格審查癌癥治療申請之后，為了保護(hù)患者免受未經(jīng)證實或危險的治療(如“臭氧療法”和維生素注射)，GoFundMe已經(jīng)禁止用戶尋求在某些診所治療的捐助，并且報告稱，他們正在積極評估對某些干細(xì)胞治療籌款活動的擔(dān)憂。

“圍繞某些干細(xì)胞診所，人們提出了新的擔(dān)憂，我們正在以深思熟慮的方式來處理干細(xì)胞治療籌款活動，同時繼續(xù)為人們提供一個安全的平臺，為他們的需求和事業(yè)籌集資金，” GoFundMe在一份聲明中說，“我們正與該領(lǐng)域的專家和醫(yī)療監(jiān)管機構(gòu)接觸，了解最新的監(jiān)管進(jìn)展，以及這些進(jìn)展如何影響我們的客戶。”

此前JustGiving在被問及類似的擔(dān)憂時曾表示：“我們不認(rèn)為自己有能力對此做出判斷。”他們聲稱將確保所有眾籌頁面都遵守法律要求，以及“使用我們平臺的人的安全和幸福，無論他們是在籌集資金還是為某項事業(yè)捐款，始終是我們的優(yōu)先事項”。

英國眾籌和兒童慈善機構(gòu)“希望之樹”(Tree of Hope)則采取了另一種方式。他們的醫(yī)療委員會接受英國干細(xì)胞基金會的指導(dǎo)。該慈善機構(gòu)副首席執(zhí)行官兼家庭支持主管李•瓦倫斯說：“患者家庭會在所有其他選擇都用盡時轉(zhuǎn)向希望之樹。我們和一些了不起的父母一起工作，雖然他們常常很絕望，但我們會確保按照他們的節(jié)奏，和他們一起做出選擇。”盡管該機構(gòu)已經(jīng)為一些家庭的干細(xì)胞移植提供了眾籌資助，但還是有保障措施的。

“我們很樂意花時間與父母聯(lián)系，就這類治療尋求建議，如果父母不愿意考慮認(rèn)可的臨床試驗或替代治療方案，我們通常會拒絕申請，”李·瓦倫斯說，“雖然我們不是一個規(guī)模很大的眾籌機構(gòu)，但通過我們在整個過程中的檢查和衡量，我們肯定會努力成為最合乎道德的眾籌機構(gòu)之一。”

尋找希望

杰伊·謝蒂最終在杜克大學(xué)接受了兩個小時的干細(xì)胞注射。希爾帕的期望是什么?“我知道這不是一種治療方法，我知道他將來還是無法行走或奔跑，但說實話，我希望杰伊至少能在六個月后坐起來，不幸的是，這種情況并沒有發(fā)生。”她說，“我們沒有看到任何實質(zhì)性的變化，但他沒有之前那么麻痹，他的意識更清楚了，對我們來說，這有非常重要的意義，這是所有物理療法的基礎(chǔ)。”

但是，干細(xì)胞療法是這種改善的原因嗎?也許隨著杰伊的成長，他也會獲得更多的身體機能?希爾帕說：“這很難確定，因為我們已經(jīng)做了很長時間的治療。”

到目前為止，杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心對腦癱的干細(xì)胞研究還沒有達(dá)到預(yù)期，盡管工作還在進(jìn)行中。2017年，63名腦癱兒童隨機接受了干細(xì)胞治療(一次臍帶血注射)或安慰劑，但令人失望的是，研究人員在基線注射一年后沒有發(fā)現(xiàn)運動功能有任何變化。不過，他們的報告稱，更高劑量的藥物治療效果更好，但加州大學(xué)戴維斯分校醫(yī)學(xué)院的保羅•諾普弗勒并不相信，他說：“基于研究規(guī)模較小，而且同一組樣本具有高度變異性，安慰劑組與預(yù)期值的變化，以及相對于安慰劑的高劑量可能存在的適度差異，我不認(rèn)為報告的效果有意義。”他還指出，連同杜克大學(xué)自閉癥研究小組的一項研究，這些結(jié)果“并不表明臍帶細(xì)胞對兒童神經(jīng)系統(tǒng)疾病有較強的積極作用”。

支持為杰伊籌款的臍帶血干細(xì)胞銀行Cells4Life仍在其網(wǎng)站上寫道，“杜克大學(xué)的試驗表明，臍帶血可以逆轉(zhuǎn)腦癱的癥狀”。該機構(gòu)表示，他們的使命是“儲存每一個嬰兒的臍帶血”，而這些臍帶血的售價從1495英鎊到2090英鎊不等，外加每年額外的保管費。

杰伊·謝蒂一家并沒有被現(xiàn)實擊倒。“如果我們找到了匹配，如果杜克大學(xué)也開展了類似的試驗，我非常樂意為此付錢，”希爾帕說，“如果我們有錢的話，老實說，我們會一直進(jìn)行下去。杰伊的大腦中有很多空白，他需要新的細(xì)胞。”

與此同時，希爾帕和其他家長將繼續(xù)在網(wǎng)絡(luò)上尋找任何可能幫助孩子的信息，尋找治療方法和希望。只要他們這么做，干細(xì)胞診所就會回應(yīng)他們的需求，無論治療有沒有效果。(任天)